Zolgensma.
Foto: NovartisDiagnóza spinálnej muskulárnej (svalovej) atrofie znamená, že chorému ochabujú svaly. Pacient nesedí, nestojí či nechodí, často sa sám nenaje. K obrazu ochorenia patria i ťažké infekcie dýchacích ciest. Hrozbou je zlyhanie srdcovo-cievneho systému alebo udusenie, pričom zdravotný stav i prognóza závisia od typu ochorenia. Svalová atrofia neovplyvňuje intelekt, svoju neľahkú situáciu si tak postihnutí uvedomujú.
Lieky Spinraza i Zolgensma, ktoré sa na liečbu používajú, patria medzi moderné genetické lieky. Zolgensma môže zastaviť ďalší rozvoj ochorenia a zlepšiť pohybové schopnosti. Niektoré deti sa po tomto prípravku dokážu postaviť a v chôdzi ďalej napredovať. Rozšírenejšia Spinraza má tiež pozitívny vplyv na hrubú motoriku. Podľa presvedčenia Editkinej lekárky by však jej malej pacientke mohla viac prospieť Zolgensma. Cieľom oboch liečivých prípravkov je napraviť chybu v géne SMN, ktorý nie je schopný produkovať bielkovinu potrebnú na činnosť nervov ovládajúcich svaly.
Rodičia často preferujú Zolgensmu i preto, že sa podáva jednorazovo ako infúzia. Spinraza sa musí niekoľkokrát ročne doživotne pichať do chrbticového kanála. Jedna dávka tohto lieku je síce oveľa lacnejšia, avšak cena sa po pár rokoch podávania vyrovná Zolgensme. Poisťovne tak vyjde v konečnom dôsledku drahšie ako Zolgensma.
Na Slovensku Zolgensma zatiaľ nie je v zozname kategorizovaných liekov. Má len registráciu. To znamená, že je iba na rozhodnutí poisťovne, komu ho na takzvanú výnimku zaplatí. Všeobecná zdravotná poisťovňa už liek preplatila dvom iným deťom, preto oň požiadali aj rodičia Editky. Dievčatko má však iný typ ochorenia ako prechádzajúci malí pacienti. Tí trpia najťažšou formou SMA 1, Editka sa narodila s typom SMA 2.
Nedostatok dôkazov
„Dôvodom zamietnutia žiadosti nebola cena liečby, ale skutočnosť, že v prípade tejto pacientky momentálne neexistuje dostatok publikovaných medicínskych dôkazov o bezpečnosti a účinnosti liečby,“ uviedla Eva Peterová, manažérka komunikácie Všeobecnej zdravotnej poisťovne. Ako upozornila, Zolgensma môže spôsobiť fatálne poškodenia pečene. Na akútne zlyhanie pečene zomreli asi päť až šesť týždňov po podaní lieku dve deti, jedno v Rusku a jedno v Kazachstane.Spinraza Editke postačuje, tvrdí poisťovňa. „Ani jeden z registrovaných liekov určených pre pacientov so SMA nevedie k uzdraveniu detí, u ktorých sa už ochorenie prejavilo, čo sa týkalo aj našej poistenky,“ vysvetľuje Eva Peterová. Editkina advokátka Lucia Bajzová postoj poisťovne spochybňuje: „Liek registrovala Európska lieková agentúra aj na Editkin zdravotný stav. Liečbu navrhol špecialista, pediatrický neurológ, ktorý bol pripravený podať ho aj vtedy, ak by sa na terapiu vyzbierali peniaze. Je totiž presvedčený o jeho benefitoch. Poisťovni sme predložili štúdiu z klinickej praxe, že z liečby profitujú aj deti so SMA 2.“ Ako advokátka podotýka, Európska lieková agentúra neobmedzila liek len pre pacientov bez príznakov.
Podľa Slovenského národného strediska pre ľudské práva, ktoré sa prípadu venovalo, došlo k porušeniu zásady rovnakého zaobchádzania, keďže iné deti liek dostali. Súd uznal, že ide o diskrimináciu a poisťovni neodkladne prikázal prípravok Editke zaplatiť.
Čo je viac?
Prípad znovu otvoril otázku financovania liekov na výnimku. Zdravotné poisťovne majú od augusta minulého roka strop na finančné prostriedky, ktoré môžu takto minúť. „Zákon výslovne zakazuje mimoriadne úhrady nad tento limit. Pokojne mohla nastať situácia, že súd by prikázal liek uhradiť, hoci podľa zákona by tak poisťovňa urobiť nemohla,“ upozorňuje expert v oblasti medicínskeho práva a znalec v odvetví súdneho lekárstva Peter Kováč zo spoločnosti Kinstellar.Finančná stránka veci rozdelila spoločnosť na dva tábory. Podľa jedného stojí právo na zdravie či život vyššie ako finančné možnosti spoločnosti. Zástanci druhého názoru poukazujú na to, že verejné peniaze nie sú nafukovacie. „Ak by sme sa na úhradu výnimkových liekov pozerali touto optikou, všetci, ktorým doteraz schválili liečbu, sa liečia na úkor iných pacientov. Podľa tejto logiky by sa mali výnimkové lieky uhrádzať buď všetkým alebo nikomu,“ myslí si právnička Zuzana Vlčeková zo Slovenského národného strediska pre ľudské práva.
Peter Kováč to vidí inak: „Ako súd správne poznamenal, zdroje verejného zdravotného poistenia nie sú nekonečné, ale obmedzené. Systém verejného zdravotného poistenia je solidárny, avšak ani solidarita nemôže byť bezhraničná. Mimoriadne úhrady sú poistkou pre situácie, keď poistenec nevyhnutne potrebuje liek štandardne nehradený z verejného zdravotného poistenia. Ide o zvýhodnenie, na ktoré však ani pacient vo výnimočnej situácii nemá nárok.“ Nárokovať si možno iba liečbu, ktorá je súčasťou verejného zdravotného poistenia.
Právnik upozorňuje i na fakt, že súd rozhodol bez výsluchov a pojednávania. Verdikt môže mať podľa neho závažné následky. Poisťovne by mohli zastaviť preplácanie liekov na výnimky, aby sa vyhli podobným súdnym rozhodnutiam. „Rozhodnutie súdu považujem za nesprávne, poisťovňa by ho mala napadnúť a možno len dúfať, že ho krajský súd nepotvrdí. Ak ho napadne úspešne, bude musieť dva milióny eur za liek vymáhať v celom rozsahu od Editky a jej rodičov,“ konštatuje.
V Česku liek preplácajú bežne
Liečivý prípravok registrovala Európska lieková agentúra pred tromi rokmi. Napríklad v Česku zo zdravotného poistenia preplácajú Zolgensmu už dva roky. O medikament môžu požiadať rodičia detí do troch rokov veku, na Slovensku len do dvoch. Liek pritom dostávajú i malí pacienti s typom SMA 2 a rozvinutým príznakmi. „Po dvoch rokoch od uzavretia zmluvy s dodávateľom môžeme povedať, že výsledkom sú tri desiatky detí, ktoré vďaka včasnému podaniu lieku dostali šancu na nový život,“ uviedol námestník riaditeľa českej poisťovne pre zdravotnú starostlivosť Jan Bodnár.Výrobca, americká firma Novartis už na Slovensku požiadal o zaradenie Zolgensmy do zoznamu kategorizovaných liekov. Liek by potom mali dostávať deti, ktorým chorobu diagnostikovali hneď po narodení a nemajú ešte príznaky. Efekt liečby tak bude najväčší. Nárok budú mať i deti s typom ochorenia SMA 1 a zároveň váhou do 13,5 kilogramu a vekom do dvoch rokov. „Symptomatickí (príznakoví) pacienti s diagnózou SMA typ 2 nebudú mať prístup k lieku Zolgensma ani po jeho možnom zaradení,“ upozorňuje Úrad pre dohľad nad zdravotnou starostlivosťou.
